行业动态速览

会议推荐

01、派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会
“粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28日至30日在广州市南沙区隆重召开。派真生物热忱欢迎您的参与，届时我们的专业技术团队将在A08展位恭候，与您进行深入的对话交流。此外，展位上还有精美礼品期待您的光临！

02、派真生物诚邀您参加第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会
2025年4月9日至10日，第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会将在上海张江科学会堂召开。我们很高兴能再次与新老朋友相聚，携手超过10000名生物医药全产业链的创新实践者，共同开创未来。在G09展位，期待您与我们的面对面交流！

热点聚焦

01、祝贺神济昌华全球首创针对渐冻症的基因治疗药物获FDA临床研究许可
2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其研发的全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01获美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS）。该药物的批准标志着进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，将为ALS患者的治疗开辟新途径。作为战略合作伙伴，派真生物为此重大进展表示热烈祝贺！

02、祝贺金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物获IND受理
成都金唯科生物科技有限公司的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物“JWK002注射液”临床试验申请已获国家药品监督管理局受理。期待它成为国内首个针对该病症的基因治疗药物。派真生物为这一里程碑进展送上衷心祝贺！

03、文献解读：为基因治疗铺平道路的AAV9抗体研究
诺华公司的基因治疗团队在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》期刊发表了AAV9抗体的相关研究。该研究探讨了新生儿和幼儿中AAV9抗体的年龄相关血清流行率及其动力学变化，为基因治疗的时机选择提供了宝贵数据。

04、派真生物赋能基因疗法，助力雷特综合征患儿
2025年2月14日，广州妇儿中心增城院区的研究团队与上海交通大学医学院开展的雷特综合征基因治疗研究取得积极进展，患者溪溪的状况显著改善，得到了主动表达需求的能力。派真生物自豪地支持该项目从研发到临床转化的进程。

05、湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）通过
湖南省政府会会议原则通过《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》，为细胞行业的规范化与法治化发展提供了有力支持，进一步推进了生物医疗领域的高质量发展。

创新突破

01、Nature子刊：多种Cas12a敲入小鼠模型开发
耶鲁大学的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》上发表了关于Cas12a敲入小鼠模型的研究，为复杂基因互动、疾病建模和免疫细胞工程提供了重要基础。

02、宣武医院开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
首都医科大学宣武医院与中国科学院合作，在《Nature Metabolism》上发表了研究成果，首次揭示了SIRT5蛋白通过特定机制延缓灵长类骨骼肌衰老，为老龄化相关疾病的治疗提供了新思路。

资本速递

01、5亿融资，张锋教授创立的公司开发罕见病疗法
ArborBiotechnologies宣布完成7390万美元的C轮融资，将用于其针对肝脏和中枢神经系统疾病的新型基因编辑疗法开发，助力罕见病基因疗法的临床试验进程。

02、北京成国内首个医药健康产业破万亿城市
北京市医药健康产业整体规模已达到106万亿元，成为全国首个突破万亿的城市，推动细胞与基因治疗等新兴领域的持续发展。

03、海南博鳌乐城首次公布细胞治疗收费标准
在博鳌乐城举办的干细胞大会上，首次公布了中国干细胞行业的价格收费标准与准入条件，标志着行业向规范化、透明化的新阶段迈进。

在人生就是博-尊龙凯时的探索中，期待生物医疗领域的无限可能！